الوهن العضلي.. الأمراض النادرة: الضوء الأخضر
الأمراض النادرة: الضوء الأخضر من Aifa لتعويض ravulizumab في الوهن العضلي الوبيل المعمم
دراسة، فائدة سريرية مبكرة ودائمة مع مثبط C5 المكمل طويل المفعول الذي يتم تناوله كل شهرين
وافقت وكالة الأدوية الإيطالية (Aifa) على سداد تكلفة دواء رافوليزوماب، وهو مثبط مكمل لـ C5 طويل المفعول ، كعلاج إضافي للعلاج القياسي لعلاج المرضى البالغين الذين يعانون من الوهن العضلي الوبيل المعمم (gMG – الوهن العضلي الوبيل المعمم) والإيجابية للأجسام المضادة لمستقبلات الأسيتيل كولين (AChR). تعلن AstraZeneca عن ذلك في مذكرة، جنبًا إلى جنب مع Alexion، مرض AstraZeneca النادر. يأتي قرار Aifa بشأن هذا المؤشر بعد موافقة المفوضية الأوروبية في سبتمبر 2022، بناءً على نتائج دراسة المرحلة الثالثة Champion-Mg، المنشورة عبر الإنترنت في “Nejm Evidence”. وفي الدراسة، أظهر رافوليزوماب فائدة سريرية مبكرة ومستدامة أدت إلى تقليل عبء العلاج بجرعات كل 8 أسابيع. على وجه الخصوص، أثبت تفوقه على العلاج الوهمي في نقطة النهاية الأولية للتغيير، في الأسبوع 26 من خط الأساس، في النتيجة الإجمالية لـ Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living Profile (Mg-Adl)، وهو مؤشر يقيس قدرة المريض. للقيام بالمهام والأنشطة اليومية.
علاوة على ذلك، في نتائج المتابعة الموسعة لتمديد الملصق المفتوح، لوحظت فائدة سريرية تصل إلى 60 أسبوعًا.
GMG هو مرض عصبي عضلي نادر ومنهك ومزمن للمناعة الذاتية يؤدي إلى فقدان وظيفة العضلات وضعفها الشديد. في دول الاتحاد الأوروبي، تشير التقديرات إلى أن هناك ما يقرب من 89 ألف حالة تم تشخيصها من هذا المرض، بينما في إيطاليا يقدر أن هناك ما يقرب من 17 ألف شخص مصابين بهذا المرض. “في الوهن العضلي الوبيل – يوضح مايكل أنجلو مايستري تاسوني، قسم علم الأعصاب في مستشفى جامعة بيزا – يهاجم الجهاز المناعي مستقبلًا في العضلات مما يؤدي إلى انقطاع إشارات الحركة. وهذا يؤدي إلى أعراض خفيفة ولكنها لا تزال معيقة، مثل الرؤية المزدوجة وفقدان التوازن، حتى الحالات الأكثر خطورة التي تنطوي على ضعف البلع والتنفس، وهو مرض يبدأ عند النساء في أغلب الأحيان من قبل 40 عامًا، مع تأثير ملحوظ على نوعية الحياة.”
كما لاحظ رافاييل إيوريو، الجامعة الكاثوليكية للقلب المقدس، مؤسسة طب الأعصاب بجامعة كاليفورنيا، مؤسسة بوليكلينيكو يونيفرسيتاريو أ. جيميلي I rccs Roma. “يعمل ravulizumab بشكل خاص على بروتين C5 في النظام التكميلي، مما يمنع تأثيره ويمنع تدمير الموصل العصبي العضلي ويقلل من أعراض الضعف والتعب. تمثل موافقة AIFA خطوة ملحوظة إلى الأمام لعلاج الوهن العضلي الوبيل المعمم في مرضانا”. البلاد، لأنها توفر للمرضى والأطباء الذين يعالجونهم خيارًا علاجيًا طويل المفعول قادرًا على تحقيق تحسينات دائمة في الحياة اليومية وفائدة سريرية لمجموعة واسعة من المرضى، بما في ذلك أولئك الذين لا يزالون يعانون من أعراض المرض حتى بعد العلاج الأولي مع العلاج القياسي.”
إن رأي الجمعية الإيطالية للوهن العضلي والأمراض التنكسية المناعية لأصدقاء Besta (Aim)، والتي يشير إليها المرضى الذين يعانون من الوهن العضلي الوبيل، إيجابي للغاية. يعلق رئيسها، ريناتو مانتيجازا، على قرار الاتحاد الدولي لكرة القدم قائلاً: “هذا المرض له تأثير مدمر على نوعية الحياة ويؤثر بشدة على قدرة المريض على القيام بالأنشطة اليومية العادية. ولذلك، فإننا نرحب بكل ارتياح بوصول العلاج. التي أثبتت قدرتها على التدخل بفعالية في هذه الجوانب.
